启动仪式
2026年6月1日，华大集团旗下禾沐基因宣布其自主研发的重型地中海贫血基因治疗技术获批落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区海南海控乐城医院（四川大学华西乐城医院），且基因治疗费用已降至120万元甚至更低，标志着华大自研的基因治疗技术正式迈入临床应用新阶段。
地中海贫血是全球分布最广、累及人群最多的单基因病之一。我国地贫基因携带者约3000万人，重型地贫患儿需终身输血和祛铁治疗，给家庭带来沉重负担。针对符合适应症的患者，禾沐基因自主研发的β地贫基因治疗技术，可通过慢病毒载体将功能性β-globin基因导入患者自身的造血干细胞，有望恢复患者体内产生正常血红蛋白的能力。这种创新的“自体移植”无需异体配型，化疗与术后用药负担更轻，降低了对患儿身体的伤害。临床随访数据显示，这些经过基因修复的造血干细胞不仅能在体内长期稳定存活，还可让患者摆脱终身输血。此前接受该治疗的患者，最长已连续5年多摆脱输血依赖。
放眼全球，美国同类技术近2000万元人民币的“天价”治疗费用，令绝大多数家庭望而却步。华大此次将基因治疗费用降至120万元甚至更低，打破了高昂费用的壁垒。与此同时，华大集团CEO尹烨携手禾沐基因、猛犸基金会“天下无贫”公益专项正式启动“百例地贫患者帮扶计划”，首期集结善款500万元。本次帮扶将依托“乐城管理方+企业+个人+基金会+医院”五维协同救助体系，通过多方资源联动减负，有望将部分贫困患者最终自付治疗费用控制在40万元以内，让原本遥不可及的尖端基因治疗技术以更亲民、更温暖的姿态走向普通家庭。
在地贫基因治疗取得重大突破的背景下，基因检测作为精准医疗的“源头关口”作用日益凸显。对于育龄夫妇而言，通过扩展性携带者筛查（ECS）可提前了解双方是否为同型地贫基因携带者，从而进行科学的优生规划和遗传咨询。技术救治与源头筛查互为补充、相辅相成，共同构筑地贫全周期防护网。
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资料来源:https://www.bgi.com/news/2026060206
