2026年6月18日，中国上海——愈方生物（Juvensis Therapeutics）宣布，公司自主研发的核心产品JV101注射液已正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验（IND）批准，同意公司在美国开展JV101治疗特发性扩张型心肌病（IDCM） 的I期临床试验。这是全球首个获得FDA临床许可的端粒靶向心力衰竭基因疗法，标志着中国原创心血管基因治疗技术正式获得国际权威监管机构的认可。
本次IND申请在FDA 30天标准审评期内未收到任何重大缺陷或临床搁置意见，直接获批启动研究，充分体现了FDA对JV101科学合理性、非临床数据扎实性及临床开发方案严谨性的高度认可。
在与FDA沟通过程中，JV101的三大核心差异化优势获得监管机构肯定：
- 全球首创机制：基于“端粒保护”机制开发，从根源阻断端粒脱帽触发的DNA损伤应答，逆转心肌病理性重构，突破传统药物仅能延缓疾病进展的局限；
- 心肌特异性精准递送：采用AAV9载体结合心肌肌钙蛋白T（cTnT）启动子，实现治疗基因心肌细胞特异性表达，大幅降低脱靶风险；
- 单次给药长期获益：单次冠脉内注射即可实现治疗基因长期稳定表达，已在多种心衰动物模型中证实疗效持续超过12个月。
本次FDA IND获批得到了JV101中国首次人体探索性临床研究的有力支持，相关数据已在2026年ASGCT年会上公布：两个剂量组均未报告剂量限制性毒性及药物相关严重不良事件，安全性特征良好；同时患者左心室射血分数升高，左心室舒张末期容积显著下降，超50%受试者运动能力及生活质量得到改善。
心力衰竭是全球重大公共卫生挑战，目前全球患者超6430万，中国患者超1200万。现有标准治疗仅能延缓疾病进展，无法逆转心肌损伤，存在巨大未满足临床需求。JV101直接靶向心肌细胞衰老这一核心病理机制，有望成为首个实现心衰 “一次治疗、长期获益” 的创新疗法。
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