2026年5月，Intellia Therapeutics公布了其在体CRISPR基因疗法lonvoguran ziclumeran（lonvo-z）治疗遗传性血管性水肿（HAE）的积极3期临床试验结果。HAELO试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期研究，共纳入80名I型或II型遗传性血管性水肿患者。
试验结果显示，单次给药后，lonvo-z将肿胀发作率降低了87%。接受lonvo-z治疗的患者平均每月发作率为0.26，而安慰剂组为2.10。更令人振奋的是，62%接受lonvo-z治疗的患者实现了“零发作”且无需长期预防用药，而安慰剂组这一比例仅为11%。
lonvo-z是一款在体CRISPR/Cas9基因编辑疗法，通过靶向并沉默肝脏细胞中的KLKB1基因，减少激肽释放酶的产生，从而阻断下游缓激肽的生成，从根本上预防遗传性血管性水肿的发作。安全性方面，试验期间未报告严重不良事件，常见的不良反应均为轻度至中度的输液相关反应、头痛和疲劳。
遗传性血管性水肿是一种罕见的遗传性疾病，患者会反复出现皮肤、呼吸道和消化道的严重肿胀，喉头水肿可危及生命。目前美国已有11种获批的预防性治疗方案，但大多需要持续用药。lonvo-z的独特之处在于——它是一种“一次性治疗”，患者无需后续长期用药即可实现持续控制。
Intellia Therapeutics已启动向FDA滚动提交生物制剂许可申请（BLA），预计2026年下半年完成全部提交，若获批，lonvo-z有望在2027年成为全球首个获批上市的在体CRISPR基因疗法。此前，美国圣路易斯华盛顿大学医学院团队也在《自然·医学》上发表研究，展示了CRISPR基因编辑的供体干细胞在血癌治疗中成功躲避CAR-T“误杀”的关键突破。该研究表明，通过敲除供体干细胞的CD33蛋白，可使其成功躲避CAR-T的攻击，为急性髓系白血病等难治性血液肿瘤提供了新的治疗策略。
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